El seu impacte en patologies tan prevalents com la diabetis, la malaltia cardiovascular o el càncer ha estat inestimable en termes de reducció de la mortalitat i millora de la qualitat de vida. S'han convertit en la millor inversió per als sistemes sanitaris i impacten en l'economia impulsant la productivitat
El medicament s'ha convertit en l'instrument essencial dels sistemes sanitaris moderns i la millor inversió en salut, perquè cura les malalties o les controla i en redueix els símptomes i millora la qualitat de vida dels pacients, familiars i cuidadors. De fet, els nous tractaments són responsables directes del 73% de l'increment de l'esperança de vida en els països desenvolupats, com recull l'informe ‘El valor del medicament des d'una perspectiva social 2021’.
Aquest estudi també constata que els medicaments han demostrat millora en els resultats en salut de multitud de patologies, així com un impacte en la reducció de les xifres de mortalitat que tenen un important reflex tant en estalvis en altres costos sanitaris com en millora de la productivitat i economia, i per tant del benestar social, dels països desenvolupats.
La Covid-19 ha posat de manifest que no hi ha economia sense salut i que aquesta no és possible sense la ciència i el seu resultat en forma de medicaments i vacunes. Aquesta afirmació se sustenta en les abundants proves científiques que avalen el valor dels medicaments. Aquests en són alguns exemples:
VIH/SIDA
Els antiretrovirals han aconseguit convertir aquesta malaltia aguda i fatal en una condició crònica. Els avenços farmacològics s'han traduït en una dràstica reducció de la mortalitat per aquesta causa: es preveu una reducció de fins a 35 milions de morts a nivell mundial fins al 2030. Així mateix, l'esperança de vida d'aquests pacients ja s'assembla a la de la població general, i els pacients reporten una qualitat de vida autopercebuda cada vegada més gran. Els últims anys s'han aprovat noves combinacions de fàrmacs i una profilaxi de preexposició com a estratègia preventiva, i s'està investigant en una possible cura de la malaltia.
CÀNCER
El càncer ha deixat de ser una sentència de mort per a molts pacients gràcies a un coneixement més gran sobre la malaltia i als avenços en el seu diagnòstic i tractament. En els últims 25 anys s'han aprovat més de 140 nous principis actius per a tumors sòlids, i la supervivència en càncer no ha deixat de créixer. Un 70% de la millora en supervivència per a aquest tipus de patologies del període 1994-2008 és atribuïble als tractaments. Els últims anys, les novetats més destacades són les teràpies dirigides a mutacions específiques i els primers fàrmacs produïts a partir de les cèl·lules del pacient.
MALALTIA CARDIOVASCULAR
Els tractaments per a les malalties cardiovasculars desenvolupats durant les últimes dècades han reduït significativament la incidència d'esdeveniments cardiovasculars i la seva mortalitat associada, si bé segueixen sent la primera causa de mort a nivell mundial. El 47% de les morts evitades es deuen al benefici terapèutic dels tractaments farmacològics i quirúrgics. De la mateixa manera, els medicaments antihipertensius han demostrat ser efectius com a tractament preventiu a llarg termini.
DIABETIS
Els tractaments per a la diabetis han experimentat una evolució considerable al llarg de les últimes dècades, amb noves classes d'antidiabètics insulínics i no insulínics que han dotat pacients i professionals sanitaris de noves eines de tractament, amb avantatges en efectivitat, adherència, precisió, funcionalitat i satisfacció. Els últims anys s'han seguit produint avenços en les opcions de tractament per abastar noves subpoblacions de pacients i oferir noves formes d'administració.
ASMA/EPOC
L'ús regular de medicaments per a malalties respiratòries com la MPOC i l'asma aconsegueix una reducció efectiva dels símptomes i una millora de la resposta pulmonar, elevant al seu torn la qualitat de vida del pacient. Els tractaments més recents, aprovats en combinació amb les teràpies habituals, redueixen el risc de patir exacerbacions i milloren el control de la malaltia.
VACUNES
Excepte la potabilització de l'aigua, cap altra mesura de salut pública ha contribuït a disminuir tant la mortalitat i morbiditat en l'espècie humana com les vacunes. Les vacunes infantils eviten cada any més de 3 milions de morts a tot el món, així com epidèmies i importants seqüeles sobre la salut. Als països desenvolupats, els calendaris de vacunació se segueixen actualitzant amb noves vacunes, com la de virus del papil·loma humà o el meningococ C. Hi ha milers de vacunes en fase d'investigació, la meitat enfocades a la prevenció de malalties infeccioses o del càncer.
HEPATITIS C
Els agents antivirals directes han suposat una nova era en el tractament de virus de l’hepatitis C, a l'assolir una resposta viral sostinguda molt elevada, fins i tot entre els perfils de més difícil tractament. A Espanya, els tractaments aprovats entre 2015 i 2018 han permès reduir a la meitat la prevalença de l'hepatitis C. Una malaltia incurable fins fa pocs anys ha deixat de ser-ho.
SALUT MENTAL
Els trastorns mentals són la principal causa mundial de discapacitat, ja que afecten més de 450 milions de persones al món. Els diferents tractaments antidepressius i antipsicòtics aprovats durant les darreres dècades han tractat de reduir la gravetat dels símptomes per evitar recaigudes i millorar la qualitat de vida. Els tractaments aprovats més recentment ofereixen noves opcions als pacients resistents a les teràpies existents, així com formes d'administració alternatives i graduals.
PARKINSON
Els medicaments per a persones amb malaltia de Parkinson han aconseguit millores en els símptomes motors i no motors, si bé els efectes secundaris encara són elevats. Recentment s'han comercialitzat noves formes farmacèutiques per reduir els símptomes a llarg termini de la medicació i millorar l'adherència, i s'està investigant en altres opcions prometedores.
ESCLEROSI MÚLTIPLE
Els pacients amb esclerosi múltiple compten amb diferents opcions farmacològiques per reduir els brots de la malaltia i les seves conseqüències clíniques. La introducció de modificadors del curs de la malaltia, alguns en formes orals, han suposat millores en termes de recidives i progressió de la discapacitat, que s'han traslladat a la qualitat de vida autopercebuda. Els tractaments autoritzats recentment han obert noves possibilitats en pacients no controlats adequadament amb les teràpies estàndard. S'espera que els avenços continuïn durant els propers anys.
ARTRITIS REUMATOIDE
Els fàrmacs modificadors de la malaltia han suposat avenços terapèutics sense precedents en l'àmbit de l'artritis reumatoide i la psoriasi, aconseguint no només importants avenços en la remissió de la malaltia, sinó també millores en la qualitat de vida i l'estat funcional dels pacients. Els últims anys s'han aprovat nous compostos que han demostrat millors resultats en pacients amb una resposta inadequada o intolerants a altres medicaments biològics.
MALALTIA INFLAMATORIA INTESTINAL
Les malalties inflamatòries intestinals, entre les quals es troben la colitis ulcerosa i la malaltia de Crohn, són patologies discapacitants de creixent prevalença en què els medicaments biològics també han suposat una alternativa revolucionària en el tractament de la malaltia. Durant els últims anys, els avenços s'han centrat a desenvolupar tractaments per als pacients no responedors a les teràpies de primera línia o que es troben en etapes avançades de la malaltia.
MIGRANYA
El coneixement més gran sobre la fisiopatologia de la migranya ha permès l'aparició de nous tractaments farmacològics més específics i eficaços que han reduït la durada dels atacs de migranya i han allargat el període entre ells. La teràpia farmacològica, tant preventiva com de tractament agut de les crisis, ha suposat millores significatives sobre la salut i la qualitat de vida dels pacients, que sovint es traslladen a l'àmbit laboral.
MALALTIES RARES O POC FREQÜENTS
Les malalties rares són un dels focus de les innovacions farmacèutiques dels últims anys, almenys pel que fa a nombre de medicaments desenvolupats. No obstant això, cal tenir en compte que s'estima que hi ha entre 5.000 i 8.000 malalties rares diferents. En les últimes dècades s'han introduït al mercat opcions terapèutiques per a malalties rares i greus que no tenien tractament específic, com l'esclerosi lateral amiotròfica, l'atròfia muscular espinal, la distròfia muscular de Duchenne o l'angioedema hereditari, entre moltes altres. Es calcula que entre el 2000 i el 2017 més de set milions de pacients europeus s'han beneficiat dels medicaments orfes aprovats. Els últims anys s'ha aprovat una altra desena de medicaments dirigits a malalties rares sense tractament específic, així com molts altres que venen a oferir opcions alternatives a indicacions o malalties rares amb tractaments disponibles.
COVID-19
La malaltia protagonista de l'últim any ja compta amb almenys quatre vacunes aprovades per les agències nord-americana (FDA) i europea (EMA). Constitueixen, en tot just dotze mesos des que l'OMS va declarar la pandèmia, la gran esperança de superar aquesta crisi sanitària mundial i són exemple paradigmàtic de fins a quin punt la ciència, la investigació en nous medicaments, és crítica en les societats modernes, tant des del punt de vista sanitari com econòmic i social.