Escàndol científic: la Xina oculta la mort d'una nena que va rebre una teràpia gènica experimental de 860.000 dòlars

L'any 2025, una nena xinesa de sis anys, identificada amb el nom fictici de Mei, es va convertir en la primera persona del món a rebre una teràpia d'edició genètica dissenyada per actuar al cervell i corregir una mutació genètica responsable d'un trastorn associat a un retard en el desenvolupament intel·lectual. Segons una investigació publicada per la revista Science i la plataforma Retraction Watch, set dies després de rebre aquesta teràpia experimental, valorada en 860.000 dòlars, la nena va morir a causa d'una reacció immunitària greu relacionada amb el tractament. Ni els científics responsables del tractament ni les autoritats sanitàries xineses van comunicar el que havia passat, van ocultar aquesta informació de la pàgina on es recull l'estat de l'assaig clínic i van continuar pregonant els bons resultats del tractament en animals. La família denuncia que no va ser informada adequadament dels perills de la teràpia i exigeix responsabilitats per la mort de la seva filla, que ha romàs oculta durant més d'un any.

L'equip del neurocientífic Zilong Qiu, vinculat a la Universitat Jiao Tong de Xangai, va ocultar la mort de la nena i va continuar promocionant els seus estudis en animals

La notícia, coneguda aquesta setmana, situa en el punt de mira l'equip del neurocientífic Zilong Qiu, de l'Institut de Recerca Songjiang, vinculat a la Universitat Jiao Tong de Xangai. El seu objectiu era dissenyar una teràpia gènica personalitzada per "introduir la correcció genètica directament al cervell de la nena", aprofitant que, per la seva curta edat, encara estava en fase de desenvolupament i, per tant, encara hi havia esperança de recuperar part de la funció perduda per una única mutació. La teràpia es va dur a terme com un assaig clínic individual, dissenyat únicament per a Mei, mitjançant una tecnologia coneguda com a edició de bases, una evolució de l'eina CRISPR. Els seus pares van reunir aproximadament 860.000 dòlars procedents dels seus estalvis i de l'ajuda de familiars per finançar el tractament, que es va fer a l'Hospital Xinhua de Xangai.

La teràpia d'edició genètica personalitzada, que buscava corregir un trastorn del desenvolupament intel·lectual, va provocar una reacció immunitària greu en la menor

Durant el tractament, els metges van introduir al líquid cefaloraquidi de la nena milers de milions de partícules virals modificades per transportar la maquinària d'edició genètica fins a les seves cèl·lules cerebrals i corregir així la mutació. Tanmateix, set dies després, Mei va morir com a conseqüència d'una reacció immunitària greu associada al tractament. Segons revela la investigació periodística, el sistema immunitari de la nena hauria reaccionat negativament davant d'algun dels components utilitzats en la teràpia. La família denuncia que l'equip responsable d'aquesta teràpia no va comunicar adequadament els riscos associats al tractament, sobretot tenint en compte que era una teràpia mai provada abans en el cervell humà i que, en la fase d'estudis en animals, tampoc havia mostrat resultats prou sòlids. Alguns investigadors consideren que els senyals de risc existents no es van valorar amb prou prudència abans d'iniciar l'assaig.

La nena, de sis anys, va morir set dies després de rebre un tractament experimental al cervell, els perills del qual no van ser comunicats adequadament als seus pares

Un altre dels aspectes més controvertits del cas és la manca d'informació pública després de la mort de la nena. Els investigadors van publicar resultats preclínics relacionats amb la teràpia, però no van incloure cap referència a l'experiència clínica amb Mei ni a la mort ocorreguda durant l'assaig. El registre de l'assaig clínic a la plataforma internacional ClinicalTrials.gov no es va actualitzar després del 2025 i, posteriorment, els investigadors van publicar a la revista científica Nature estudis en animals relacionats amb la teràpia sense esmentar la mort de la nena ni la participació econòmica de la seva família en el desenvolupament del tractament. Segons revela la investigació periodística, a més, l'hospital hauria utilitzat una via administrativa que permetia dur a terme el tractament sense una aprovació directa dels organismes reguladors nacionals de la Xina.

Gemma Marfany

"Aquest cas va més enllà de la desgràcia humana o de la mala sort, ja que hi ha nombrosos indicis de mala praxi científica i bioètica", denuncia Gemma Marfany, catedràtica de Genètica de la Universitat de Barcelona (UB) i membre del CIBERER, que afirma que "la precipitació (dels investigadors xinesos) per ser els primers a publicar una teràpia innovadora ha fet que se saltessin els principis bioètics més bàsics". "A més, amb una clara manca de transparència, les autoritats xineses han mantingut el secret i han ignorat les queixes ben fonamentades dels pares afectats", retreu la investigadora en declaracions al Science Media Centre España, alhora que recorda que "el govern xinès prioritza la innovació biomèdica i, en general, té una regulació més laxa per a les teràpies gèniques en comparació amb la regulació europea o la dels Estats Units".