27 de febrer de 2021
27.02.2021
Diari de Girona

Els llimbs dels pacients amb malalties rares i els fàrmacs que no arriben

Actualment hi ha registrades 6.172 malalties estranyes a Espanya que afecten tres milions de persones · Només el 5% disposa de tractament

27.02.2021 | 21:34
Caixes de medicaments

Almenys seixanta-cinc dels anomenats medicaments 'orfes' autoritzats a Europa no es comercialitzen a Espanya, fet que deixa en uns llimbs sanitaris a milers de pacients de malalties rares, el 70 per cent nens, que no disposen de tractament encara que hi hagi fàrmacs en el mercat que podrien millorar la seva qualitat de vida.

A Europa, 116 medicaments orfes -dirigits a malalties infreqüents per a les quals no hi ha alternativa terapèutica- compten amb autorització comercial, però només 51 estan disponibles a Espanya encara que no en totes les comunitats autònomes, ja que el seu accés està supeditat al codi postal de residència.

Així ho ha explicat en una entrevista amb Efe el president de la Federació Espanyola de Malalties Rares (Feder), Juan Carrión, qui ha subratllat que "si formem part de la Unió Europea volem els mateixos drets, perquè aquests medicaments ens poden ajudar a viure". I dels 51 medicaments disponibles a Espanya, els realment accessibles són els 46 que són finançats pel Sistema Nacional de Salut.

Carrión explica que l'any 2020 es van autoritzar a Espanya només cinc medicaments orfes i tres d'ells van trigar més de quatre anys: "Aquest ha estat el temps administratiu que han tardat a posar-se d'acord la indústria farmacèutica amb l'Estat per a fixar el preu del fàrmac i que sigui finançat pel Sistema Nacional de Salut", relata.

 Carrión assenyala que la covid ha donat "una lliçó" i, si ha estat possible aconseguir recursos i dotació financera en un temps rècord per a trobar vacunes contra aquesta malaltia, per què -es pregunta- no s'impulsa la recerca per a millorar la qualitat de vida dels pacients amb malalties rares.

Testimoniatge: l'encefalopatia de Celia

Carrión subratlla l'impacte en uns pares quan reben el diagnòstic del seu fill, una malaltia el nom de la qual mai havien sentit i dues frases: "No té tractament i no sabem la seva evolució". El president de Feder no ha de recórrer a testimoniatges pròxims. En primera persona relata que la seva filla va morir als 8 anys víctima d'una lipodistrofia infreqüent que, després de ser investigada, va posar nom a una nova malaltia: 'l'encefalopatia de Celia'.

I precisament aquesta patologia rara de la qual va morir la seva filla disposa ara de tractament. Es tracta de la metreleptina, un fàrmac aprovat per principals agències reguladores d'Europa (EMA), els Estats Units (FDA) i el Japó (PMDA), però que a Espanya ha estat rebutjat per la Comissió Interministerial de Preus de Medicaments. L'Associació Internacional de Familiars i Afectats de Lipodistrofias (Aelip), que forma part de Feder, ha reclamat reiteradament al Ministeri de Sanitat que inclogui aquest fàrmac en el finançament públic i li ha recordat que la "no inclusió atempta contra el dret a la vida de les persones que pateixen aquesta malaltia", que sense tractament tenen una expectativa de vida de 12 anys.

Des de Feder, el seu president vol enviar un missatge, "sense recerca no hi ha esperança", però també demanar que l'impuls que es va donar a la cerca d'un tractament contra la covid tingui el seu mirall en altres patologies, i que les malalties rares deixin d'estar en el furgó de cua. I per als medicaments orfes, Carrión demana a l'administració "celeritat i que agiliti terminis" perquè entre Espanya i la resta de la UE s'escurci aquesta bretxa.

Segons dades de Feder, actualment hi ha registrades 6.172 malalties rares que a Espanya afecten uns tres milions de persones. Només el 5 per cent d'aquests malalts disposa de tractament; la resta combat la situació amb serveis de fisioteràpia, logopèdia, rehabilitació o estimulació cognitiva. Molts d'ells podrien rebre fàrmacs innovadors però la complexitat dels processos d'aprovació i finançament ho impedeix.

Compartir a Twitter
Compartir a Facebook
L'últim El més llegit